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第70章 A-70 雪的诺言(大结局)

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  fons所了解到的,全球首例基因编辑拯救婴儿的治疗团队——费城儿童医院、宾夕法尼亚大学医学部、加利福尼亚大学伯克利分校创新基因组研究所,在这个项目完成之后,不再继续联合研发。但为了将这一实验室奇迹转化为可持续的工业现实,其主治科学家——基兰穆苏努鲁博士,新成立了生物技术公司aurora therapeutics(at)。

  2026年3月底,飞曜投资团队开始接触at公司,庄青岩亲自领队考察,与穆苏努鲁博士会面。

  4月初,飞曜与at公司达成初步合作协议,第一期投入3000万美元种子轮融资,并面向全球招聘罕见病与基因编辑领域专家,助力解决大脑基因治疗“缺少高效且无免疫原性的递送载体”的技术难题。

  4月下旬,at生物科技公司的“冲动控制障碍基因治疗实验室”正式挂牌。

  婚礼之后的4月底,庄青岩将自身基因样本寄送至实验室。治疗团队开始设计专属于他的基因编辑器。

  8月,新的递送技术优化成功——“工程化aav变体”,解决了原技术的容量限制和免疫原性问题,有望成为大脑、心脏与肌肉基因疾病治疗的最佳递送载体。

  同月,研究团队从设计的多种基因编辑器中,筛选出一个最有效和精确的方法,根据专属病人的姓名,将其命名为“cyan-tree”(青树)。

  9月,全球首例针对大脑基因病的个性化碱基编辑疗法“青树”,开始进行毒理学测试。

  10月,通过食蟹猴测试,安全初始药物剂量评估完成;通过携带病人异常基因的小鼠测试,有效剂量和安全性进一步评估完成。

  11月,研究团队向美国食品药品监督管理局(fda)提交了新药申请,并在三周后获得批准。

  12月17日,“冲动控制障碍基因治疗实验室”对它的首位病人,开始了第一次基因治疗。

  如果情况顺利,在之后的两个月内,还需进行剂量更高的第二次、第三次治疗。直至痊愈。

  “……以前,他们开玩笑,给我起外号叫‘剪刀手爱德华’。”穆苏努鲁博士比划了个剪刀手势,对坐在治疗床上的庄青岩诙谐说道,“但其实,我可不是个专门剪断基因链的机器人。我是勇闯禁忌海域的船长,胆敢挑战造物主的权威,极力修正某些先天的错误。

  “今天搭乘本船的贵客,您是否做好了一同抗击风浪的准备?”

  庄青岩看了一眼身边的桑予诺。

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